Versione aggiornata 2 - Bristol Myers Squibb rivela un caso di decesso tra i pazienti in uno studio iniziale sulla terapia cellulare

Informazioni dettagliate sulla malattia sono state aggiunte al paragrafo 7, mentre dettagli sulla sperimentazione clinica sono stati integrati nei paragrafi da 8 a 11

Reuters, 23 ottobre - Bristol Myers Squibb (BMY.N) ha rivelato venerdì che un paziente è deceduto durante una sperimentazione clinica precoce per una terapia sperimentale CAR-T con cellule.

Il titolo della società farmaceutica è sceso del 2% nelle contrattazioni della mattina.

La società ha dichiarato che un paziente affetto da sclerosi multipla recidivante altamente attiva (una malattia autoimmune del sistema nervoso centrale) è deceduto a causa di una polmonite settica.

Il paziente partecipava alla sperimentazione clinica della terapia cellulare sperimentale di Bristol Myers Squibb, zolacabtagene autoleucel (nota come zola-cel), progettata per colpire la proteina CD19, presente su determinati tipi di cellule e ritenuta coinvolta nelle malattie autoimmuni.

Dopo aver ricevuto una chemioterapia ad alto dosaggio, il paziente ha sviluppato una polmonite settica e il giorno successivo è deceduto (ossia 44 giorni dopo l'infusione CAR-T). Il paziente aveva manifestato sintomi motori a insorgenza tardiva, senza rispondere ai trattamenti con corticosteroidi o immunoglobuline per via endovenosa.

A settembre quest’anno, la società ha dichiarato che, dato che Novartis NOVN.S aveva precedentemente sospeso otto sperimentazioni cliniche della sua terapia cellulare sperimentale chiamata rap-cel, per precauzione stava esaminando i dati di sicurezza e ha quindi deciso di sospendere volontariamente la ricerca su zola-cel (link).

La sperimentazione clinica precoce di Bristol Myers Squibb ha reclutato in totale 66 pazienti: trenta affetti da sclerosi multipla recidivante altamente attiva, mentre gli altri presentavano la forma progressiva della malattia.

Nella sclerosi multipla il sistema immunitario attacca la guaina protettiva che riveste le fibre nervose (mielina), interrompendo la comunicazione tra il cervello e le altre parti del corpo.

L'azienda ha dichiarato che la maggior parte degli effetti collaterali è risultata di breve durata e reversibile, in linea generale con i precedenti dati su zola-cel.

Nello studio, il 42,4% dei pazienti ha sviluppato la sindrome da rilascio di citochine, una risposta infiammatoria sistemica causata da una iperattivazione del sistema immunitario.

Cinque pazienti hanno manifestato la sindrome neurotossica associata alle cellule effettrici immunitarie, una patologia neurologica indotta da infiammazione, che tuttavia è stata risolta in circa due giorni.

Un paziente con sclerosi multipla progressiva ha avuto un grave episodio neurotossico, risolto con trattamento entro quattro giorni.

L'azienda ha riferito che in tutti gli studi su zola-cel relativi alle malattie autoimmuni (inclusi i 190 pazienti trattati negli studi precoci) non sono stati segnalati altri gravi effetti collaterali.

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