FDA verzögert Disc Medicines Medikament gegen seltene Krankheiten
Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) Aktien schlossen am Freitag etwa 22 % niedriger, da das Unternehmen mit einem regulatorischen Rückschlag in Form eines Complete Response Letter (CRL) der U.S. Food and Drug Administration (FDA) in Bezug auf sein Medikament bitopertin konfrontiert ist. Am Dienstag handelt die Aktie jedoch höher.
Bitopertin befand sich im Prüfverfahren für eine beschleunigte Zulassung und ist Teil des Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) Pilotprogramms.
Im Januar verschoben die FDA-Prüfer ihre Entscheidung zu bitopertin um etwa zwei Wochen auf den 10. Februar.
Die Regulierungsbehörde stellte infrage, ob die „schmerzfreie Zeit in der Sonne“, ein sekundärer Endpunkt in den Studien, ein statistisch zuverlässiges Maß für die Wirksamkeit ist oder ob stattdessen Biomarker-Daten die Zulassung unterstützen könnten.
FDA-Blockade
Die FDA stellte einen CRL für Disc Medicines New Drug Application für bitopertin aus, das zur Behandlung der erythropoetischen Protoporphyrie (EPP) entwickelt wurde, einer seltenen Krankheit, die zu extremer Lichtempfindlichkeit führt.
Die Behörde kam zu dem Schluss, dass die klinischen Studien zwar Belege für die Wirksamkeit des Medikaments bei der Senkung von metallfreiem PPIX im Vollblut lieferten, jedoch keinen klaren Zusammenhang mit klinischen Vorteilen zeigten, was den Zulassungsprozess verzögert hat.
Das Unternehmen erklärte am Freitag, dass die beschleunigte Zulassung davon abhängt, ob es Hinweise auf eine Wirkung auf den vorgeschlagenen Surrogatendpunkt (% Veränderung von metallfreiem PPIX im Vollblut) gibt und ob der vorgeschlagene Surrogatendpunkt, einschließlich des Ausmaßes der Veränderung, voraussichtlich einen klinischen Nutzen vorhersagen kann.
Beim ersten Punkt stimmte die FDA zu, dass AURORA und BEACON ausreichende Belege dafür lieferten, dass bitopertin metallfreies PPIX im Vollblut signifikant senkt.
Beim zweiten Punkt kam die FDA nach Überprüfung der Ergebnisse von AURORA und BEACON zu dem Schluss, dass die Studien keinen Zusammenhang zwischen prozentualer Veränderung von PPIX und auf Sonnenlichtexposition basierenden Endpunkten zeigten, trotz der starken mechanistischen und biologischen Plausibilität für die Verwendung des PPIX-Biomarkers bei Protoporphyrie.
Die FDA wies darauf hin, dass die Ergebnisse der APOLLO-Studie als Beleg für eine herkömmliche Zulassung dienen könnten.
Als Antwort auf den CRL äußerte Disc Medicine Zuversicht in seine laufende APOLLO-Studie, deren Hauptdaten im vierten Quartal 2026 erwartet werden.
Das Unternehmen plant, ein Type A-Meeting mit der FDA zu beantragen, um die nächsten Schritte zu besprechen. Disc verfügt zum 31. Dezember 2025 über eine Liquiditätsposition von etwa 791 Millionen US-Dollar und eine Prognose, die bis 2029 reicht.
Technische Analyse
Derzeit handelt die Aktie 4,4 % über ihrem einfachen 20-Tage-Durchschnitt (SMA) und 2,2 % unter ihrem 100-Tage-SMA, was auf kurzfristige Stärke, aber potenziellen Widerstand bei längerfristigen Durchschnitten hindeutet. In den letzten 12 Monaten ist der Aktienkurs um 2,42 % gestiegen und liegt derzeit näher an den 52-Wochen-Hochs als an den Tiefs, was auf eine relativ starke Performance hindeutet.
Der RSI befindet sich auf einem neutralen Niveau, was darauf hinweist, dass die Aktie derzeit weder überkauft noch überverkauft ist. Gleichzeitig liegt der MACD unter seiner Signallinie, was auf bärischen Druck auf die Aktie hindeutet.
Die Kombination aus neutralem RSI und bärischem MACD deutet derzeit auf eine gemischte Dynamik für Disc Medicine hin.
- Wichtiger Widerstand: $60,00
- Wichtige Unterstützung: $55,00
Analystenkonsens & Jüngste Aktionen: Die Aktie erhält eine Kaufempfehlung mit einem durchschnittlichen Kursziel von $102,00. Zu den jüngsten Analystenbewertungen gehören:
- Wells Fargo: Übergewichten (Kursziel auf $109 erhöht)
- Truist Securities: Kaufen (Kursziel auf $114 erhöht)
- Stifel: Kaufen (Kursziel $125)
IRON Kursentwicklung: Die Aktien von Disc Medicine lagen im vorbörslichen Handel am Dienstag 4,40 % im Plus bei $58,41.
Foto von Tada Images via Shutterstock
Haftungsausschluss: Der Inhalt dieses Artikels gibt ausschließlich die Meinung des Autors wieder und repräsentiert nicht die Plattform in irgendeiner Form. Dieser Artikel ist nicht dazu gedacht, als Referenz für Investitionsentscheidungen zu dienen.
Das könnte Ihnen auch gefallen
Der AI-Boom gestaltet die Struktur der Chipfertigung neu! UBS: Die explodierende Nachfrage beschleunigt die Expansion fortschrittlicher Produktionsverfahren, während die reifen Verfahren in einen Aufwärtszyklus eintreten.
Die UBS hat in einem kürzlich veröffentlichten Bericht darauf hingewiesen, dass im Markt für Wafer-Fertigung der TAM (Total Addressable Market) des N2 (2-Nanometer)-Knotens die Erwartungen deutlich übertrifft, die Expansion des A14 (1,4-Nanometer) beschleunigt wird und bereits ein Aufwärtszyklus für ausgereifte Fertigungsprozesse begonnen hat.
Das faltbare iPhone zum Preis von 1999 US-Dollar steht in den Startlöchern, doch Apple (AAPL.US) wurde zu einer Patentstrafe von über 5,7 Milliarden US-Dollar verurteilt.
Während Apple sein Engagement in den Bereichen faltbare Bildschirme und KI verstärkt, sieht sich das Unternehmen mit einem Patententschädigungsurteil über mehr als 5,7 Milliarden US-Dollar für haptische Technologien konfrontiert. Am 25. September stellte eine Bundesjury in Kalifornien fest, dass der in einigen iPhones und Apple Watches verwendete Taptic Engine zwei Patente von Taction Technology verletzt.
Die Aussichten für die Öffnung der Straße von Hormus bleiben düster, asiatische Anleihen stehen unter Druck: Die zweijährigen japanischen Staatsanleihen nähern sich einer Rendite von 2 %, die dreijährigen südkoreanischen Staatsanleihen erreichen das höchste Niveau seit 2022.
Die Ölpreise sind hoch, und die kurzfristigen Anleiherenditen in Südkorea und Japan steigen.
5% US-Staatsanleihen belasten globale Vermögenswerte, australische Staatsanleihen bieten jedoch eine Einstiegschance? Fixed-Income-Gigant Pimco warnt vor zu aggressiven Zinserhöhungserwartungen
Pacific Investment Management Company (Pimco) steht australischen Anleihen konstruktiv gegenüber und ist der Ansicht, dass die Erwartungen des Marktes hinsichtlich Zinserhöhungen zu hoch sind. Pimco erklärt, dass der Zinserhöhungszyklus in Australien bereits „vollständig eingepreist“ sei und sich in der Wirtschaft Risse zeigen, was australische Anleihen besonders attraktiv erscheinen lässt, insbesondere im Bereich der 5- bis 10-jährigen Laufzeiten der Renditekurve.
Krypto-Preise
Mehr
