A ProQR Therapeutics NV anunciou que sua terapia experimental AX-422 para mucopolissacaridose tipo I (MPS1) está prevista para ter o pedido de ensaio clínico (CTA) submetido no início de 2027.
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A empresa afirmou ainda que os dados preliminares deste ensaio devem ser obtidos na primeira metade de 2027.
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